Médicaments orphelins

En Suisse, le statut de médicament contre les maladies rares (médicament orphelin) est octroyé sur demande par Swissmedic, l'Institut suisse des produits thérapeutiques, à des médicaments destinés au diagnostic, à la prévention ou au traitement de maladies très graves ou potentiellement mortelles touchant moins de 1 personne sur 2000. Swissmedic publie une mise à jour de la liste des médicaments importants pour les maladies rares. Ceux-ci peuvent bénéficier d'une admission facilitée.

Cependant, il existe encore des obstacles en matière d'accès aux médicaments pour les maladies rares : cela peut prendre beaucoup de temps avant qu'un nouveau médicament soit disponible pour les patients. Avant qu'un médicament ne soit commercialisé en Suisse, il doit être approuvé par l'autorité de réglementation Swissmedic et inscrit sur la liste des spécialités par l'OFSP ou remboursé au cas par cas. C'est précisément le remboursement au cas par cas qui conduit souvent à des inégalités de traitement.

En résumé, pour les entreprises qui ont développé un médicament pour une maladie rare, l'entrée sur le marché n'est souvent pas rentable et les patients doivent vivre avec de grandes incertitudes lorsqu'ils dépendent de médicaments très spécifiques