Arzneimittel für seltene Krankheiten

In der Schweiz wird der Status eines Arzneimittels für seltene Krankheiten (Orphan Drug) auf Antrag durch Swissmedic, dem Schweizerische Heilmittelinstitut, verliehen. Er ist Arzneimitteln zur Diagnosestellung, Vorbeugung oder Behandlung sehr schwerer oder potenziell lebensbedrohender Krankheiten, die mindestens 1 von 2000 Personen betreffen, vorbehalten. Swissmedic veröffentlicht eine Liste der wichtigsten Arzneimittel für seltene Krankheiten. Diese können eine erleichterte Zulassung in Anspruch nehmen.

Allerdings bestehen immer noch Hürden, was den Zugang zu Medikamenten für seltene Krankheiten anbelangt: Es kann lange dauern, bis ein neu entwickeltes Medikament für Patientinnen und Patienten verfügbar ist. Bis ein Medikament auf dem Schweizer Markt ist, muss es durch die Zulassungsbehörde Swissmedic bewilligt werden und durch das BAG auf die Spezialitätenliste aufgenommen oder im Einzelfall vergütet werden. Gerade die Einzelfallvergütung führt oftmals zu Ungleichbehandlungen.

Zusammengefasst ist für Firmen, die ein Medikament für eine seltene Krankheit entwickelt haben, der Eintritt in den Markt oftmals nicht rentabel und Patientinnen und Patienten müssen mit grossen Unsicherheiten leben, wenn sie auf sehr spezifische Medikamente angewiesen sind.